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अमेरिकी नियामकों ने सीएसएल बेहरिंग की हेमजेनिक्स-हीमोफिलिया बी जीन थेरेपी को 3.5 मिलियन डॉलर प्रति खुराक की मंजूरी दी, जिससे यह दुनिया की सबसे महंगी दवा बन गई। भारतीय रुपये में दवा की कीमत 28.58 करोड़ (28,58,48,675.00) है।
नई दवा के बारे में जानने के लिए यहां पांच बिंदु हैं:
1. हेमजेनिक्स एक जीन प्रदान करके काम करता है जो यकृत में लापता जमावट कारकों का उत्पादन कर सकता है, जहां यह कारक IX प्रोटीन बनाने के लिए काम करना शुरू कर देता है।
2. चिकित्सा के एक अध्ययन में पाया गया कि दवा के सिर्फ एक प्रशासन से एक वर्ष के दौरान अपेक्षित रक्तस्राव की घटनाओं की संख्या में 54% की कमी आती है।
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3. दवा 94% रोगियों को फैक्टर IX के समय लेने वाले और महंगे इंजेक्शन से भी मुक्त कर सकती है, जो वर्तमान में संभावित घातक स्थिति को नियंत्रित करने के लिए उपयोग किया जाता है।
4. जीन थेरेपी का निर्माण लेक्सिंगटन, मैसाचुसेट्स में यूनीक्यूर एनवी द्वारा किया जाएगा, जिसने 2020 में हेमजेनिक्स के व्यावसायीकरण अधिकार सीएसएल बेहरिंग को बेच दिए थे।
5. महंगी दवा हिट होगी या नहीं, इस पर बोलते हुए, बायोटेक्नोलॉजी निवेशक ब्रैड लोनकर ने कहा, “हालांकि कीमत उम्मीद से थोड़ी अधिक है, मुझे लगता है कि इसके सफल होने का एक मौका है क्योंकि 1) मौजूदा दवाएं भी बहुत महंगी हैं और 2) हीमोफिलिया के मरीज लगातार खून बहने के डर में रहते हैं। एक जीन थेरेपी उत्पाद कुछ लोगों को आकर्षित करेगा।”
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हीमोफिलिया क्या है?
एनएचएस के अनुसार, हीमोफिलिया एक दुर्लभ स्थिति है जो रक्त के थक्के जमने की क्षमता को प्रभावित करती है। यह आमतौर पर विरासत में मिला है। ज्यादातर लोग जिनके पास यह पुरुष हैं। हीमोफिलिया से पीड़ित लोगों में उतने थक्का जमाने वाले कारक नहीं होते जितने उनके रक्त में होने चाहिए। इसका मतलब है कि वे सामान्य से अधिक समय तक खून बहते हैं।
(ब्लूमबर्ग इनपुट्स के साथ)
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