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आनुवंशिक विकार वे हैं जिनमें जीन को एक योगदान कारक के रूप में बदल दिया गया है या समाप्त कर दिया गया है, यह देखते हुए कि दोनों जीन और अधिकांश के विकास में पर्यावरण की भूमिका है बीमारी और कभी-कभी एक जीन विलोपन या उत्परिवर्तन के कारण एक ही बीमारी होती है, लेकिन वे विरासत में भी हो सकते हैं। ए मूल कोशिका एक अविभाजित कोशिका है जो असमान रूप से विभाजित होती है और एक पूर्वज कोशिका के साथ स्वयं की दो प्रतियों को जन्म देती है, जिनकी संतति अंततः विशेष ऊतकों की कोशिकाएँ बन जाती हैं।
स्टेम सेल में अब खुद को गुणा करने और पुन: उत्पन्न करने की क्षमता है। एचटी लाइफस्टाइल के साथ एक साक्षात्कार में, पुनर्योजी चिकित्सा शोधकर्ता और संस्थापक, डॉ प्रदीप महाजन ने समझाया, “एक मरम्मत या पुन: उत्पन्न करने वाले ऊतक में अधिकांश कोशिका विभाजन पारगमन प्रवर्धक कोशिकाओं द्वारा किया जाता है, जिन्हें अक्सर इस वंश में “धीरे-धीरे विभाजित” के रूप में वर्णित किया जाता है। ,” जो अक्सर संदर्भित करता है, और बहुसंख्यक पूर्वजों का उत्पादन करता है जो “तेजी से” विभाजित कर सकता है, जो अक्सर और एक छोटे सेल चक्र के साथ संदर्भित होता है। ये बहुसंख्यक पूर्वज अपने अंतिम विभाजन के बाद सेल-विशिष्ट अग्रदूतों में विकसित होते हैं, जो अंततः एक परिपक्व को जन्म देते हैं सेल प्रकार। वर्तमान में, जीवन के विभिन्न चरणों से कोशिकाओं की एक विशाल विविधता का अध्ययन स्टेम सेल के संबंध में किया जाता है, जिसमें कई अंग ऊतकों में मौजूद वयस्क स्टेम सेल और प्रारंभिक ब्लास्टोसिस्ट में पाए जाने वाले भ्रूण स्टेम सेल शामिल हैं। ये लक्षण कई सुझाए गए महत्वपूर्ण लाभों को दर्शाते हैं। भ्रूण स्टेम सेल के लिए नैदानिक उपयोग, साथ ही ऑटोलॉगस प्रत्यारोपण की क्षमता।”
इस बात पर प्रकाश डालते हुए कि आनुवंशिक विकारों का पहले से ही वयस्क स्टेम सेल के साथ इलाज किया जा रहा है, उन्होंने विस्तार से बताया, “अस्थि मज्जा में पाए जाने वाले हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल का उपयोग विरासत में मिली और प्राप्त रक्त और प्रतिरक्षा प्रणाली की बीमारियों के इलाज के लिए अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण में किया जाता है। जिन रोगियों के पास एक मान्यता प्राप्त निदान और एक स्पष्ट अनुवांशिक उत्परिवर्तन है, वे अपने स्टेम सेल दान कर सकते हैं। स्वस्थ नियंत्रण से कोशिकाओं के साथ रोग से प्रभावित अनुवांशिक और चयापचय मार्गों की जांच और विपरीत करने के लिए इनका उपयोग, उनसे उत्पादित कोशिकाओं के साथ किया जा सकता है। यह देखते हुए कि अधिकांश बीमारियों के विकास में जीन और पर्यावरण दोनों का हिस्सा होता है, आनुवंशिक रोग वे होते हैं जिनमें योगदान कारक के रूप में जीन को हटा दिया जाता है या बदल दिया जाता है। कभी-कभी, एक जीन विलोपन या उत्परिवर्तन एक ही बीमारी का कारण बनता है। उन्हें या तो प्रमुखता से विरासत में प्राप्त किया जा सकता है (जहां रोग में दोषपूर्ण जीन की केवल एक प्रति होने पर), या लगातार (जिसमें रोग प्रकट होने के लिए जीन की दोनों प्रतियों को उत्परिवर्तित किया जाना चाहिए)।
उन्होंने कहा, “वयस्क स्टेम सेल पहले से ही अनुवांशिक बीमारियों के इलाज के लिए उपयोग किए जाते हैं। विरासत में मिली और अधिग्रहित बीमारियों को ठीक करने के लिए, अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण में प्रतिरक्षा और रक्त विकारों में विकसित हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल शामिल होते हैं। जिन व्यक्तियों के पास एक ज्ञात आनुवंशिक उत्परिवर्तन और एक मान्यता प्राप्त निदान है, वे अपने स्टेम सेल दान करने के पात्र हैं। उनका उपयोग स्वस्थ नियंत्रण से कोशिकाओं के साथ-साथ उनसे बने कोशिकाओं के साथ बीमारी से प्रभावित अनुवांशिक और चयापचय मार्गों का विश्लेषण और तुलना करने के लिए किया जा सकता है।
जेनेटिक बीमारियों के इलाज के लिए स्टेम सेल का उपयोग कैसे किया जा सकता है, इस बारे में बात करते हुए, डॉ. प्रदीप महाजन ने खुलासा किया, “तीव्र ल्यूकेमिया, बोन मैरो अप्लासिया और जन्मजात प्रतिरक्षा संबंधी कमियों वाले रोगियों का इलाज होल बोन मैरो इंट्रावीनस इन्फ्यूजन के साथ किया जाता है। हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल, एक दुर्लभ कोशिका जो सभी वयस्क स्टेम सेल अनुसंधान के आधार के रूप में कार्य करती है, में ऐसी विशेषताएँ होती हैं जो विभिन्न उपचारों की प्रभावकारिता के लिए महत्वपूर्ण होती हैं। हालांकि, अन्य ऊतकों से वयस्क स्टेम कोशिकाओं को अलग करने और परिभाषित करने के लिए तकनीकों के आगमन के साथ, न केवल रक्त विकार, बल्कि विभिन्न प्रकार के वंशानुगत रोगों के इलाज के लिए नए सेल-आधारित उपचारों का निर्माण किया जा रहा है।
उन्होंने सुझाव दिया कि जीनोमिक बीमारियों का इलाज स्टेम सेल से कैसे किया जा सकता है और कहा, “जन्मजात प्रतिरक्षा संबंधी दोष, तीव्र ल्यूकेमिया और अस्थि मज्जा अप्लासिया वाले व्यक्ति। कमियों को दूर करने के लिए पूरे अस्थि मज्जा के अंतःशिरा निषेचन का उपयोग किया जाता है। हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल, एक असामान्य कोशिका जो सभी वयस्क स्टेम सेल अनुसंधान का आधार बनाती है, में ऐसे गुण होते हैं जो कई उपचारों की सफलता के लिए आवश्यक हैं। हालांकि, अन्य ऊतकों से वयस्क स्टेम कोशिकाओं को अलग करने और पहचानने के लिए उपकरणों के विकास के साथ, न केवल रक्त विकारों के लिए, बल्कि विभिन्न प्रकार की विरासत में मिली बीमारियों को दूर करने के लिए नए सेल-आधारित उपचार विकसित किए जा रहे हैं।
यह कहते हुए कि आनुवंशिक विकारों का उपचार आनुवंशिक उत्परिवर्तन द्वारा क्षतिग्रस्त ऊतकों की सेलुलर मरम्मत है, उन्होंने साझा किया, “उत्परिवर्तन से मुक्त स्टेम कोशिकाओं को एक दाता से प्राप्त करने के बाद सामान्य कार्य को बहाल करने के लिए प्रत्यारोपित किया जाएगा जो ऊतक से मेल खाता था लेकिन कोई नहीं था। आनुवंशिक उत्परिवर्तन। इसके विपरीत, स्टेम सेल रोगी से आ सकते हैं लेकिन प्रत्यारोपित होने से पहले आनुवंशिक रूप से बदल दिए जाते हैं (फिशर एट अल। 2004)। जब बीमार व्यक्तियों से लिया जाता है, तो स्टेम सेल में प्रत्यारोपण के बाद सामान्य ऊतक कार्य को बहाल करने के लिए वांछित सेल प्रकार में विकसित होने की क्षमता होती है। वे कोशिकाओं में अनुवांशिक और चयापचय मार्गों का अध्ययन करने के लिए सेलुलर मॉडल के रूप में भी काम कर सकते हैं। जब जीन कई अंगों पर कार्य करता है और विभिन्न स्थानों पर प्रत्यारोपण की आवश्यकता होती है, तो चिकित्सीय उत्तर स्पष्ट नहीं हो सकता है। सेलुलर आधारित प्रत्यारोपण के लिए सबसे संभावित उपचार वे हैं जिनमें एक ही प्रकार की कोशिका को एक ही स्थान पर प्रत्यारोपित किया जा सकता है।
उनके अनुसार, “आनुवंशिक बीमारियों के उपचार में आनुवंशिक उत्परिवर्तन द्वारा क्षतिग्रस्त ऊतकों की सेलुलर मरम्मत शामिल है, और सामान्य कार्य को बहाल करने के लिए, उत्परिवर्तन से मुक्त स्टेम कोशिकाओं को एक ऐसे दाता से लिए जाने के बाद प्रत्यारोपित किया जाएगा जो ऊतक से मेल खाता था लेकिन नहीं था उत्परिवर्तन। इसके बजाय, प्रत्यारोपित किए जाने से पहले रोगी की स्टेम कोशिकाओं को आनुवंशिक रूप से संशोधित किया जा सकता है (फिशर एट अल। 2004)। प्रत्यारोपण के बाद सामान्य ऊतक कार्य को फिर से स्थापित करने के लिए बीमार लोगों की स्टेम कोशिकाओं में वांछित कोशिका प्रकार में अंतर करने की क्षमता होती है। इसके अलावा, कोशिकाओं में अनुवांशिक और चयापचय प्रक्रियाओं का शोध करने के लिए उन्हें सेलुलर मॉडल के रूप में उपयोग किया जा सकता है। चिकित्सीय समाधान उपयुक्त नहीं हो सकता है जब जीन कई अंगों को प्रभावित करता है और विभिन्न स्थानों में प्रत्यारोपण की मांग करता है।”
विभिन्न व्यक्तिगत रोगों के लिए सेल मॉडल प्रदान करके, वयस्क स्टेम सेल बायोलॉजी में वंशानुगत बीमारियों और स्टेम सेल के साथ जीन-पर्यावरण की बातचीत का अध्ययन करने में मदद करने की क्षमता है, यह अधिक आसानी से उपलब्ध है और सटीक रूप से निदान किए गए रोगियों से प्राप्त किया जा सकता है। और कई अनुवांशिक घटक। स्वास्थ्य विशेषज्ञ ने बताया, “वयस्क स्टेम सेल पर आधारित सेल मॉडल का उपयोग विरासत में मिली बीमारियों के सेलुलर पैथोलॉजी में शामिल जीन और चयापचय प्रक्रियाओं को निर्धारित करने के लिए किया जाता है। जीन थेरेपी और स्टेम सेल अनुसंधान में काफी वृद्धि हुई है। चूँकि स्टेम कोशिकाएँ स्व-नवीनीकरण कर सकती हैं, चिकित्सीय कोशिकाओं के बार-बार इंजेक्शन की आवश्यकता को कोशिका-आधारित जीन चिकित्सा से कम किया जा सकता है या समाप्त भी किया जा सकता है। जीन थेरेपी का मुख्य लक्ष्य क्षतिग्रस्त जीन के कारण होने वाली बीमारियों का इलाज है। यह एक दोषपूर्ण जीन के कार्य को एक स्वस्थ जीन के साथ बदलकर इसे प्राप्त करता है। इससे बायोमार्कर के विकास और जेनेटिक-स्पेसिफिक ड्रग थेरेपी के लिए नए लक्ष्यों की पहचान करने में मदद मिलेगी।”
डॉ. प्रदीप महाजन ने निष्कर्ष निकाला, “एक्सोसोम, जो कोशिका से कोशिका तक आनुवंशिक जानकारी संचारित करते हैं, ट्यूमर कोशिकाओं और उनके स्थान के बीच बातचीत में महत्वपूर्ण भूमिका निभाते हैं, जिसमें फाइब्रोब्लास्ट्स, एंडोथेलियल कोशिकाएं, एडिपोसाइट्स और मोनोसाइट्स शामिल हैं। कई अध्ययनों से पता चला है कि ट्यूमर कोशिकाएं एक्सोसोम जारी करके अपने पड़ोसी कोशिकाओं को प्रभावित कर सकती हैं। ये एक्सोसोम सेल उत्तेजना, सक्रियण, प्रसार और भेदभाव के लिए संकेतन संकेत प्रदान करते हैं। एक्सोसोम में एमआरएनए, माइक्रोआरएनए (एमआईआरएनए) और प्रोटीन होते हैं जिन्हें लक्षित कोशिकाओं में स्थानांतरित किया जा सकता है, जिससे आनुवंशिक और एपिजेनेटिक परिवर्तन होते हैं। प्रोटीन, आरएनए और माइक्रोआरएनए जैसे बायोएक्टिव अणुओं के क्षैतिज हस्तांतरण की सुविधा देकर, अब उन्हें ट्यूमर के आक्रमण और मेटास्टेसिस, सूजन, जमावट और स्टेम सेल पुनर्जनन और विस्तार में महत्वपूर्ण भूमिका निभाने के लिए सोचा जाता है। इस समीक्षा लेख का उद्देश्य ट्यूमर जीव विज्ञान में एक्सोसोम-मध्यस्थ सेल-टू-सेल संचार के महत्व पर चर्चा करना है।
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